生物治疗已成发展趋势

癌症治疗一直是困扰人类的巨大难题。从手术治疗、化疗、物理治疗到生物治疗，这些年来肿瘤的治疗手段不断在改变。

20世纪初，癌症的治愈率一直为零；上世纪二三十年代，随着外科手术治疗的诞生，癌症的存活率达到了25%；上世纪60年代，放疗和化疗的使用让癌症的治愈率上升到了38%；上世纪80年代，随着技术的进步该数据又上升到了46%。

综合这些治疗手段，目前癌症的存活率约为50%。这也预示着研发新的治疗手段迫在眉睫，生物治疗在这样的环境下应运而生。

生物治疗有多种模式，包括免疫治疗（细胞、细胞因子、抗体和疫苗等）、基因治疗、调节血管生成治疗、调节细胞凋亡及分化诱导、小分子靶向药物以及干细胞与组织工程等再生医学。

自2013年癌症免疫治疗入选《科学》杂志最值得关注的六大科学领域之一以来，受到了学术机构、制药公司的广泛关注。世界范围内已经有数种肿瘤治疗性疫苗实现了产业化，在加拿大、澳大利亚、俄罗斯已经有多种肿瘤治疗性疫苗上市销售，如针对恶性黑色素瘤的Melacine、针对肾细胞癌的Oncophage。

在细胞治疗领域，2010年4月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了首个前列腺癌免疫细胞治疗Provenge，该疗法由Dendreon公司开发，是肿瘤生物治疗领域的里程碑事件。

目前在癌症细胞治疗领域，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）无疑是真正的明星，从制药巨头到新兴公司，纷纷把目光投向了CAR-T疗法。去年，FDA最近宣布授予诺华公司开发的CAR-T癌症疗法CTL019突破性药物认证。

虽然CAR-T疗法这样受欢迎，但是其实它也有局限性。CAR-T疗法对白血病、淋巴瘤有很好的效果，但对实体瘤治疗效果并不好。

此外，免疫治疗也在引入新的元素，如基因组。随着基因组测序越来越成熟，科学家们也在研究如何把基因组信息应用到免疫治疗中，比如对肿瘤细胞进行测序，找出突变后定制个性化的治疗。这也正符合了奥巴马提出的精准医疗的概念。

基因治疗备受关注

另外一种备受关注的生物疗法为基因治疗。2009年，基因治疗被《科学》杂志评选为全球十大科学进展之一。基因治疗除了能够很好地应用于肿瘤治疗外，另外一项很大的优势是应用于遗传病的治疗，比如萊伯氏先天性黑矇。

目前，国际上对基因治疗相当重视，这两年也出现了很多突破，进入临床的有2000项左右，其中二期和三期临床有四百多项。美国FDA下属的生物制品评价与研究中心在2014、2015年分别授予三个在研基因治疗药物“突破性疗法”资格。

早在2003年，我国就已批准了第一个基因治疗药物，即深圳市赛百诺基因技术有限公司的“重组人p53腺病毒注射液”（商品名“今又生”）。目前，我国有二十几个团队从事相关的基础研究工作，每年发文量占世界总发文量的1/4，其中肿瘤相关的文章最多。

就目前国际市场释放出的信号以及基因治疗市场展现出的前景，该领域也是一个不错的开发生物治疗的选择。

生物药面临机遇

生物治疗与一些常规药物和疗法的联合将是一种很好的趋势，未来有很大的发展空间。

近年来，生物医药的发展受到了国内外高度关注和重视，但市场上所有类型的药物中生物药仅占10%。不过，这个比例在未来会有很大的提升空间。

根据《2012年美国生物技术产业报告》显示，美国进入临床等待FDA批准的生物药物有900多个，占新药研发全部数量的1/4。2012年《自然医学》杂志预期的全球销售前十的药物中生物药占了7个，其中6个为抗体药。

国内的制药企业和科研机构对生物医药的发展也非常重视，大批海外学者回国，将最先进的理念和研发技术带到国内，为生物医药的发展作出了巨大的贡献。此外，国家关于生物类似药政策的出台表明了国家对生物制药产业管理的逐渐规范，并慢慢与国际水平相接轨。

在国务院颁布的《“十二五”国家战略性新兴产业发展规划》中，生物医药也被列为新兴产业之一。目前，生物医药产业正进入重大的变革时期，大量专利的到期，信息技术和生物技术的飞速发展，将使生物医药的产业链、商业模式、产品形态等方面发生巨大的变化。变革期对我国的企业来说是个很大的机遇，各企业可以抓住这次机遇，寻求自身发展的同时也带动国内抗体产业的发展。

（李木子根据魏于全在2015抗体药物及新药研发高峰会上的发言整理）

参考资料

[1] 中国科学报，生物治疗将进入变革期