2021年4月15日，开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“开拓药业”）欣然宣布，正式获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意基于蛋白降解嵌合体(PROTAC)技术开发的靶向新型雄激素受体(AR)的GT20029（凝胶/酊）开展临床试验，用于雄激素性脱发和痤疮的治疗。这是全球首个外用AR-PROTAC，同时也是首款进入临床的外用PROTAC化合物。

全身和局部雄激素受体通路过度活化是雄激素性脱发和痤疮发病过程中的重要环节。GT20029通过降解雄激素受体蛋白可以有效阻断雄激素受体的信号通路和其生理功能。

GT20029在临床前研究中显示出的有效性优于其他小分子AR抑制剂，且不会引起过度药物蓄积及明显的副作用。在达到疗效的同时，GT20029还能够有效避免全身接触药物，以减少或避免口服雄激素信号通路抑制剂的副作用。与现有的口服抗雄激素疗法相比，GT20029的优势为见效快且副作用较少，为雄激素性脱发及痤疮患者提供更多临床选择。

关于开拓药业

开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括6款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog抑制剂和基于PROTAC的AR降解剂，以及正在进行临床前研究的PD-L1/TGF-β双靶点抗体和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的60多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。

参考资料

[1] 开拓药业AR-PROTAC(GT20029)获得中国临床试验许可https://www.kintor.com.cn/news/203.html