北京时间2021年9月1日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交关于特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂化疗后的二线及以上治疗的生物制品许可申请（BLA）。

特瑞普利单抗是由君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物。2020年9月，特瑞普利单抗用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗获得FDA突破性疗法认定。基于此认定，君实生物于2021年3月宣布开始向FDA滚动提交特瑞普利单抗治疗复发或转移性鼻咽癌的BLA并获得滚动审评，特瑞普利单抗成为首个向FDA提交BLA的国产抗PD-1单抗。2021年8月，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗获得FDA突破性疗法认定，进一步拓宽了FDA对特瑞普利单抗治疗鼻咽癌适应症的认定范围。

突破性疗法源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）的规定，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品，旨在加速该药品的开发和审评程序，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，获得突破性药物疗法认定的药物开发过程将获得包括FDA高层官员在内的更加密切的指导及多种形式的支持，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

此次BLA主要基于POLARIS-02研究（NCT02915432）及JUPITER-02研究（NCT03581786）的数据结果。POLARIS-02研究是一项多中心、开放标签、II期关键注册临床研究，其研究结果显示，特瑞普利单抗表现出持久的抗肿瘤活性和生存获益，安全性可控，且无论患者PD-L1表达如何，均可获益。该研究成果已于2021年1月获《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，IF：44.544）在线发表。JUPITER-02研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心的III期关键注册临床研究，其研究结果表明，相较吉西他滨/顺铂的标准一线治疗，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂一线治疗复发或转移性鼻咽癌患者，可显著延长患者的无进展生存期，获得更高的客观缓解率和更长的疗效持续时间。JUPITER-02研究成果在美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）上以全体大会“重磅研究摘要”形式发表（#LBA2），并在2021年8月获《自然-医学》（Nature Medicine，IF：53.440）在线发表。

鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020年鼻咽癌在全球范围内确诊的新发病例数超过13万[1]。对于复发或转移性鼻咽癌，目前的治疗手段有限，一线标准治疗方案是以铂类为基础的两药联合化疗，患者的生存情况亟待改善[2]。对于一线含铂类化疗失败的患者，目前仍缺乏标准的后线治疗方案。2021年2月，特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗，成为全球首个获批用于治疗鼻咽癌的免疫检查点抑制剂。截至目前，美国尚无抗PD-1单抗药物获批用于鼻咽癌的治疗。

君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示：“特瑞普利单抗作为全球首个治疗鼻咽癌的免疫检查点抑制剂，今年年初在中国获批上市。晚期鼻咽癌是一种极具侵袭性的恶性肿瘤，治疗手段非常有限。根据POLARIS-02研究和JUPITER-02研究的结果，特瑞普利单抗在晚期鼻咽癌治疗中显示出显著的疗效，这一点也得到了像ASCO年会全体大会、《自然-医学》这类国际主流医学大会和权威期刊的认可。我们期待与我们的美国合作伙伴Coherus一起，和FDA在BLA审评审批方面进行密切合作，为海外患者带来这一新型治疗选择。”

Coherus首席执行官Denny Lanfear表示：“特瑞普利单抗作为我们新兴肿瘤免疫产品线的基石，在用于支持鼻咽癌BLA的关键注册临床中显示出了令人信服的疗效。随着可用于支持更广泛适应症的多项关键注册临床研究的数据读出，我们期待特瑞普利单抗能够保持一贯强大的疗效特点。我们将继续与合作伙伴君实生物一同推进工作，让特瑞普利单抗获得FDA的批准。”

参考资料:https://www.junshipharma.com/News.html