（图源：FDA官网）

关于CTB001 ：

Claudin18.2 是一种泛癌靶点，在各种原发性肿瘤和转移灶中异常表达，包括胃癌、胰腺癌、胆管癌、卵巢癌和肺腺癌等。CTB001是一种靶向claudin18.2的第四代自体CAR-T细胞治疗产品，采用北恒生物Explored CAR-T平台技术，增强产品的抗肿瘤疗效。

CAR-T疗法的突破为肿瘤治疗提供了新的解决方案，存在着极高的未满足的临床需求，CTB001更是在探索性临床研究中展示出了优异的疗效和卓越的安全性，为即将到来的国内申报提供了强有力的数据支持。

北恒生物表示：

CTB001是北恒生物自有Explored CAR-T平台技术首次进行临床验证，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效给claudin18.2阳性的癌症患者带来良好获益的免疫治疗方法。

此次 CTB001获得FDA孤儿药资格认定，将进一步加快细胞与基因治疗的研发和商业化进程，同时推动北恒生物进军全球创新药市场的布局。未来，我们期待将更多的产品推向临床，为解决未满足的医疗需求提供更多选择。

关于孤儿药：

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。而罕见病是一类发病率极低的疾病，在美国罕见病是指患病人群少于20万的疾病。在研药物获得ODD后，制药公司可以获得各种药物开发激励措施，包括在美国进行临床研究产生的费用可获得25％的联邦税收抵免；免除《处方药使用者付费法案》（The PrescriptionDrug User Fee Act, PDUFA）的费用；竞争获得孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）的研究资助，以支持孤儿药的临床研究；获得FDA的监管指导，设计总体的药物开发计划；药品的7年市场独占权。

关于北恒：

南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）成立于2017年，是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，由国内外顶尖学府的博士及经验丰富的运营团队联合创立，业务涵盖免疫细胞和基因治疗等领域。北恒生物现拥有7500㎡高标准临床转化中心及GMP生产车间，涵盖质粒病毒生产、细胞扩增及质控等，符合FDA及NMPA对细胞治疗制品监管的严格标准。

2021年3月北恒生物获得高瓴创投、德诚资本和八方资本等领投的5.2亿元B轮投资，目前累计完成融资近7亿元。截至2021年11月，公司已申请核心专利52件，入选“培育独角兽企业”、“哪吒企业”、江苏省“双创人才”计划、南京市高层次创业人才引进计划、南京市专家工作室等; 已获得国家科技型中小企业、知识产权管理体系认证企业、南京市工程研发中心等荣誉。

北恒生物开发的第五代“现货”通用型CAR-T细胞治疗产品，具有国际领先的研发水平，有望从根本上解决当前CAR-T治疗“成本高、时间久、生产难、个性化”的困境，实现免疫细胞治疗的可负担性和可及性。北恒生物一直秉承“求索、创新、务实、高质”的核心价值观拼搏进取、勇于创新，立做世界领先的生物医药创新型公司，搭建生命与健康之桥，让每一位患者得到治愈机会。

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