人民日报健康客户端梳理了近一年来被FDA拒绝批准的产品数据，发现有17款产品被拒，不乏默沙东、礼来等跨国企业的身影，而拒绝理由则集中在安全性、临床获益存疑等原因。

拒绝理由一:安全性数据存疑

1月25日，默沙东公司用于治疗难治性慢性咳嗽或不明原因慢性咳嗽的gefapixant新药申请也于同期收到了美国FDA的拒绝。

默沙东声称产品被拒与药物的安全性风险无关，不过该药物的安全性确实引起了一定的关注。由于P2X3和P2X2/3受体还存在于味蕾上，因此试验中多数的患者出现的副作用与味觉有关。试验中有少部分患者在接受gefapixant治疗后出现了轻至中度味觉障碍，但没有患者因为这种副作用而退出试验。

2021年8月11日，FDA出于安全考虑拒绝了罗沙司他上市申请。担心其安全性，主要与严重血栓栓塞事件的风险有关。

罗沙司他由FibroGen和阿斯利康共同开发用于治疗由慢性肾病引起的贫血症。FDA要求FibroGen和阿斯利康重新再做一项安全性的临床试验,然后才会重新考虑再来审查罗沙司他。

拒绝理由二:患者临床数据单一

2月11日，信达生物发布公告披露，美国食品药品管理局召开ODAC会议，对信达生物与礼来制药的信迪利单抗进行评审。认为信迪利单抗需补充临床试验才能获得上市批准。

此前，FDA科学家发布针对信迪利单抗一线治疗肺癌数据的评估，得出的结论是用于支持公司申请申请的数据仅在中国产生，不符合美国批准所需的标准。

因为临床患者多样性不够被拒的企业，信达生物并非唯一一家。

2021年12月1日，万春药业发布公告称，普那布林治疗化疗引起中性粒细胞减少症(CIN)的上市申请收到FDA的完全回复函(CRL)。FDA在回应函中表示，单一注册试验的结果不足以证明效益，需要进行第二次良好的对照试验以满足支持适应症的实质性证据要求。其中，临床IⅢ期入组美国患者人数较少也是被拒的原因之一，在临床Ⅲ期入组患者中，仅有13%来自美国和澳大利亚，剩余87%均来自中国。当天，万春医药盘中大跌56%。

拒绝理由三:临床获益不明确

2021年7月6日，Provention Bio宣布，FDA拒绝批准该公司抗CD3单抗teplizumab用于延缓高危个体临床1型糖尿病(T1D)的生物制品许可申请（BLA)。主要原因是在健康志愿者中进行的一项单剂、低剂量药代动力学/药理学(PK/PD)桥联研究中，拟上市的产品与之前用于临床试验产品进行比较，未能显示可比性。

2021年7月23日，Incyte宣布，FDA拒绝批准该公司的PD-1产品retifanlimab的生物制品许可申请。根据其肿瘤药物咨询委员会(ODAC)建议，FDA确定需要更多的数据来证明retifanlimab对晚期或转移性SCAC患者的临床疗效。

2021年7月30日，FDA拒绝批准Ardelyx的慢性肾病（CKD）候选药物tenapanor。根据Ardelyx的说法，FDA同意“提交的数据提供了大量证据，证明Tenapanor可有效降低CKD透析患者的血清磷”，但表示治疗效果“很小且临床意义不明确”。

2021年10月18日，Omeros宣布其MASP-2抗体药物上市申请被FDA拒绝批准，当日股价跌近30%。FDA拒绝批准的原因是目前的数据很难评估Narsoplimab治疗HSCT-TMA的疗效，需要Omeros不同必要的数据以支持批准。

拒绝理由四:生产设施存在缺陷

2021年10月15日，FDA拒绝Revance肉毒素DaxibotulinumtoxinA上市申请。根据公告内容，FDA确定无法以当前状态批准产品上市，并且指出在对Revance的生产工厂进行现场检查时发现缺陷。

2021年11月29日，Fennec PharmaceuticalsInc表示FDA将再次拒绝其用于预防儿童化疗引起的听力受损药物PEDMARK的上市销售申请，导致其股价在当日收盘暴跌50%。该公司表示，FDA在对该药物的生产设施进行检查后发现了缺陷，但没有提供进—步的细节。

下附被FDA拒批的17种药物:

参考资料：https://m.peopledailyhealth.com/articleDetailShare?articleId=2f93fdc5ab3e40439f3dd86865e6ec44