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戈谢病是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，主要由于患者基因突变而导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞中贮积，形成典型的贮积细胞，即“戈谢细胞”，从而引发身体组织器官出现病变并且逐步加重，甚至出现危及生命的出血现象[1]。2018年，戈谢病被收录进我国《第一批罕见病目录》内[2]。

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戈谢病常发病于儿童期/青春期，最新的中国儿童戈谢病诊治专家共识显示，约2/3的1型戈谢病患者在儿童期发病，通常发病越早，症状越重[3]。此外，大约有30%-80%的儿童/青少年患者会出现发育障碍，起病越早身高受损越明显[4]。华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示：“戈谢病的早诊早治对于改善疾病的最终结局至关重要。随着年龄增长，戈谢病儿童体内的沉积物会不断增多，脏器和骨骼损害会愈发严重，导致造成不可逆的并发症发生，给患儿身心带来严重影响。戈谢病患儿如果可以在早期诊断后，给予特异性酶替代治疗，即可改善患儿的症状和预后。”

目前，酶替代疗法是国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者的标准治疗方法。通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，可以减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育[5]。2021年4月，武田旗下维葡瑞®（注射用维拉苷酶a）经中国国家药品监督管理局批准适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗，为戈谢病患者带来了新的生命希望。

据了解，维葡瑞®（注射用维拉苷酶a）是在人成纤维细胞系中通过基因激活技术生产的戈谢病酶替代疗法，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶完全相同的氨基酸序列[5]，[6]，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状[7]，[8]。兰州大学第二医院张连生教授介绍：“戈谢病是为数不多的有明确治疗方法和治疗效果的罕见疾病。非常高兴看到又一个相关创新疗法在中国上市，为中国戈谢病患者带来了更多的治疗选择，帮助更多的戈谢病患者早日实现回归正常生活。”

会议期间，武田宣布计划携手镁信健康重磅推出“维爱新生”患者援助项目，共同开展创新支付合作，提供多元化的支付通道与支付方式，减轻患者的治疗经济负担，为中国的戈谢病患者提供更强有力的支付保障。武田中国总裁单国洪先生表示：“武田秉承‘以患者为先’的核心理念，始终密切关注中国罕见病患者未满足的治疗需求，在加速引入创新疗法的同时，更积极携手各方力量，共同探索包括戈谢病等罕见疾病诊治和保障解决方案，全方位实现患者关爱，为中国的罕见病患者共筑新的生命希望。”