信达生物CAR-T疗法申报上市

上周申报上市的两款产品中，一款为信达生物/驯鹿生物的伊基仑赛注射液，该药也是国产首个申报上市的BCMA靶向CAR-T疗法。

据信达生物6月2日发布的公告显示，其与驯鹿生物合作开发的伊基仑赛上市申请已获国家药监局药品审评中心（CDE）受理，适应症为用于既往接受三线或以上系统性治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤。

伊基仑赛是由信达生物和驯鹿生物联合开发的创新药，是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品，也是国内首个递交新药上市获受理的靶向BCMA的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。该产品已于2021年2月获得CDE授予的“突破性治疗药物”认定，用于治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤。今年2月，该药获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定，用于治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤。

此次上市申请是基于伊基仑赛一项单臂、开放性标签、多中心1/2期注册性临床的研究结果。研究结果显示，伊基仑赛在人体内显示出优异的安全性和有效性，全人源的BCMA抗体序列使产品拥有极低的免疫原性，并拥有长效持久的体内CAR-T扩增和存续，有望成为患者的突破性治疗手段。信达生物与驯鹿生物在2021年第63届美国血液学会年会上，以口头报告形式展示了该项临床研究结果，并将在今年6月12日至19日举行的2022年欧洲血液学年会网络大会期间以口头报告形式更新1/2期临床研究数据。

除多发性骨髓瘤外，CDE还正式受理了伊基仑赛新增扩展适应症——抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验申请，这也是全球首个CAR-T产品在该疾病领域的临床试验申请。

丁香园Insight数据库显示，当前全球有90款BCMA靶向CAR-T疗法在研，其中2款已经在美国获批上市。其中，百时美施贵宝与蓝鸟生物开发的Abecma，是全球首款获批上市的BCMA靶向CAR-T疗法；第二款获批上市的是强生和传奇生物联合开发的Carvykti（西达基奥仑赛），适应症均为多发性骨髓瘤。传奇生物此前曾提及，将在国内提交西达基奥仑赛的上市申请，但此番已被信达生物抢先一步申报。

除了已上市产品外，国内还有两家企业的BCMA靶向CAR-T疗法研发进展较快，其中，优卡迪的BCMA靶向CAR-T已启动三期临床试验，科济药业的CT053则处于二/三期临床试验阶段。

兆科眼科环孢素A眼凝胶申报上市

兆科眼科的环孢素A眼凝胶是其在中国开发用于治疗干眼症的创新环孢素凝胶。有别于全球重磅干眼症药物Restasis（原研企业为艾尔赞）的乳液配方，环孢素A眼凝胶是专利水凝胶，其专利权已于中国以至国际范围获批。而且该药仅需每晚一次给药，该药的二期研究结果显示，0.05%环孢素A眼凝胶（每日一次）的疗效及安全特性，至少与Restasis（0.05%环孢素A，每日两次）接近。兆科眼科在公告中表示，通过消除日间给药以及相关的不适和不便，该环孢素A眼凝胶每晚一次给药，有望显著改善患者的遵医嘱性和生活质量。

干眼症是一种多因素造成并涉及炎症及多种症状的复杂眼表疾病，是中国乃至全球最常见的眼科疾病之一。据灼识行业咨询资料显示，预计中国干眼症药物的市场规模将自2019年的4.30亿美元增长至2030年的67亿美元，复合年增长率为28.4%。预计中国干眼症患者人数将自2019年的2.14亿名增加至2030年的2.66亿名，确诊率预期自2019年的11.5%上升至2030年的33.4%。

作为全球干眼症治疗的重磅药物，环孢素滴眼液也是全球销售靠前的滴眼液药物，原研药Restasis的全球销售额峰值曾在2016年达到14.88亿美元。国内方面，原研药暂未上市，兴齐眼药的环孢素滴眼液（Ⅱ）（商品名 “兹润”）是中国首个获批上市的用于干眼症的环孢素眼用制剂，目前已经进入新版国家医保目录。兆科眼科的环孢素A眼凝胶一旦获批上市，将与兴齐眼药形成竞争之势。

8款药品首次启动临床试验

在8款首次启动临床试验的药品中，阿诺医药的PD-L1抑制剂AN4005片不同于国内已获批的PD-1/PD-L1抗体，该药是一款可口服用药的PD-L1小分子抑制剂，通过阻断PD-1/PD-L1的相互作用而显示抗肿瘤活性。在临床前的研究中，AN4005被证明具有显著的药理活性，靶标占有率和可接受的安全性数据，因此支持其作为治疗晚期恶性肿瘤的潜在方法在临床上的开发。与单克隆抗体相比，小分子PD-1/PD-L1抑制剂有望提供多种获益，例如可口服、降低生产成本、改善肿瘤渗透和无免疫原性。2021年5月，阿诺医药向FDA递交了AN4005的临床试验申请，并于今年1月宣布在美国正式启动一期临床研究。

另一款值得关注的新药，是在国内首次启动临床试验的普美圣医药自主研发的PMS-001，该药是基于普美圣独有的针对蛋白-蛋白相互作用的干扰肽技术平台开发的新型多肽药物，去年11月在国内首次申报临床试验，今年2月获批，适应症为急性缺血性脑卒中。今年6月，普美圣医药正式启动该药的临床试验。据丁香园Insight数据库显示，除脑卒中外，该药还在探索开发阿尔茨海默病、抑郁症等适应症。

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