青霉素：挽救了数百万人的生命

青霉素
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青霉素是最早的抗生素之一，自其面世以来，挽救了数百万人的生命。

1928年，英国细菌学家、生物化学家和微生物学家亚历山大·弗莱明在发霉的培养皿中发现了这种药物。11年后，牛津大学的霍华德·沃尔特·弗洛里和恩斯特·钱恩在小鼠身上证实了青霉素的杀菌特性，并在人体上开展试验。1941年，英国牛津市的一名警察成为第一个接受青霉素治疗的人，不过他最终死于抗生素供应不足。

1945年，弗莱明、钱恩、弗洛里3人因青霉素的发现、研究与改进并成功用于医治病人，共同获得了诺贝尔生理或医学奖。

时至今日，尽管科学家已开发出许多其他抗生素，但青霉素仍然是世界上最常用的抗生素之一。

氯丙嗪：直接治疗精神疾病

氯丙嗪
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氯丙嗪是首批直接治疗精神疾病的药物之一。1950年12月，法国罗纳·普朗克化工集团的化学家首次合成出氯丙嗪。那时针对精神分裂症等精神病的治疗不仅无效，而且往往伴随着风险。

但氯丙嗪的研制初衷并非是为了治疗精神疾病。1952年1月，法国医生亨利·拉博里说服同事给一名24岁的精神病患者服用氯丙嗪和其他几种药物。经过3周治疗，该患者成功恢复到可以出院的程度。

此后，世界各地很多精神病患者开始使用氯丙嗪进行治疗。史密斯·克莱恩和法兰苏公司（葛兰素史克公司前身）购买了在北美销售这种药物的权利。氯丙嗪于1954年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为最成功的新药之一，在一年内为该公司赚得1000万美元。

尽管后来出现了一些新的抗精神病药物，但氯丙嗪至今仍在使用。它的成功证明了精神病可以用化学方法治疗，开创了精神药理学的新时代，并永远改变了精神病学的实践。

口服避孕药：赋予妇女计划生育的权力

口服避孕药
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口服避孕药被誉为影响人类进程的重要发现。

在上世纪20年代，科学家就已经知道给动物注射黄体酮等生殖激素可以防止其怀孕，但直接使用黄体酮作为药物却面临多重挑战，因为黄体酮必须大量注射或口服才能在人体内产生效果。

1951年，化学家卡尔·杰拉西、路易斯·米拉蒙特斯和乔治·罗森克兰兹合成出首个黄体酮类似物炔诺酮，它在低剂量下口服也有效，为开发口服避孕药打开了大门。一年后，化学家弗朗克·科尔顿合成出了一种类似的化合物异炔诺酮。

1957年，美国FDA批准了首款由炔诺酮和美雌醇组合而成的Enovid治疗月经失常，并于1960年首次批准它成为口服避孕药，它赋予了妇女计划生育的权力。

抗逆转录病毒药物：将致命疾病变为可控慢性病

抗逆转录病毒药物
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替诺福韦阿拉芬酰胺、恩曲替滨和多卢替格拉韦是30多种治疗艾滋病的抗逆转录病毒疗法（ART）药物中的3种。ART已将艾滋病从可怕的致命疾病变成了可控的慢性病。

ART的成功要归功于学术界、政府和工业界无数研究人员的努力。上世纪80年代，艾滋病被发现，让人“闻之色变”。1987年，美国FDA批准了首款抗病毒药物齐多夫定，为人类抗击艾滋病病毒提供了第一个武器。它通过抑制病毒的逆转录酶来阻止病毒复制。

科学家意识到，为控制艾滋病病毒，需要靶向病毒复制周期的多个阶段。1995年，FDA批准了第一种治疗艾滋病病毒的蛋白酶抑制剂沙奎那韦。第二年，医生报告称，接受鸡尾酒疗法的患者体内的艾滋病病毒水平迅速降低到无法检测到的水平。1996—1999年间，美国和欧洲的艾滋病死亡率下降了50%以上。

自那以后，更多抗逆转录病毒药物接踵而至，且副作用越来越小。现在，医生在确诊感染艾滋病病毒后立即开始抗逆转录病毒治疗，不仅可以降低发病率和死亡率，还可以减少病毒传播的机会。感染风险高的人也可以服用这些药物作为预防。

伊马替尼：打开癌症精准治疗的大门

伊马替尼
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癌症的特征是一组异常细胞不受控制地生长和扩散。靶向疗法彻底改变了癌症的治疗，可以提高患者的生存率，改善生活质量。

伊马替尼（格列卫）就是这样一种疗法。它是首批设计用于靶向导致癌症的特定基因突变的精准疗法之一，通过选择性地瞄准参与癌细胞生长的特定分子来抑制癌细胞的生长。

2001年，FDA首次批准伊马替尼用于治疗慢性粒细胞白血病（CML），结果表明，这一药物展现出奇迹般的疗效，将CML患者的5年生存率从30%提高到约90%，成功开启了癌症精准治疗的新时代。